Centre de référence de la maladie de Willebrand
L’équipe médicale de cliniciens et de biologistes ainsi que l’équipe paramédicale du site parisien Lariboisière du centre de référence de la Maladie de Willebrand mettent tout en œuvre au quotidien pour accompagner au mieux les patients et améliorer leur qualité de vie. » Pr Agnès VEYRADIER
Le site parisien Lariboisière du CRMR de la maladie de Willebrand (CRMW) fait partie intégrante du service d’hématologie biologique de l’hôpital Lariboisière. Le CRMW a pour but l’amélioration de la prise en charge des patients atteints de maladie de Willebrand, le développement d’outils diagnostiques innovants et performants, la coordination des activités de recherche et la mise en place de réseaux médico-sociaux.
Le site Lariboisière du CRMW prend en charge les patients atteints de maladies hémorragiques incluant la maladie de Willebrand, au sein du bassin de vie Paris-Nord mais aussi dans un périmètre plus large pour des avis de recours régionaux (Ile-de-France), nationaux et internationaux.
Le site Lariboisière du CRMW assure à la fois une activité clinique (consultations présentielles et téléconsultations, participation à la prise en charge multidisciplinaire dans les services cliniques des CHU Lariboisière et Saint Louis principalement, avis de recours experts dont certains sont intégrés dans une activité de télé-expertise maladies rares, participation active à la RCP d’hémostase clinique ANTHEMIS de Lariboisière-Saint Louis) et une activité de plateforme biologique spécialisée.
Le site Lariboisière du CRMW participe à l’élaboration et la mise à jour du Protocole National de Diagnostic et de Soins (PNDS) de la Maladie de Willebrand en lien avec le site coordonnateur de Lille, l’autre site constitutif de Caen et les sites de ressources et compétences régionaux. Il participe également aux échanges avec les institutions (DGOS, HAS) et l’association de patients (Association Française des Hémophiles et des patients Willebrand, AFH).
L’affiliation recherche du site Lariboisière du CRMW est le Centre de Recherche des Cordeliers, INSERM-CNRS-Université Paris Cité-Sorbonne Université, Paris (Dr Sébastien LACROIX-DESMAZES). Le Pr Agnès VEYRADIER y dirige une équipe de recherche dédiée à l’étude du facteur Willebrand et de sa protéase spécifique de clivage ADAMTS13. L’équipe médicale du site Lariboisière du CRMW assure une mission de conseil et d’expertise pour l’industrie pharmaceutique développant des médicaments innovants pour le traitement des patients atteints de maladie de Willebrand et aussi des patients atteints d’une maladie liée à un déficit sévère de la protéase du facteur Willebrand, ADAMTS13, appelée purpura thrombotique thrombocytopénique. L’équipe médicale du site Lariboisière du CRMW assure également une activité d’enseignement en lien avec les maladies hémorragiques à l’UFR de Médecine et à l’UFR de Pharmacie de l’Université de Paris.
COORDONNATEUR RESPONSABLE
Pr Agnès VEYRADIER
Biologie médicale
PRENDRE RENDEZ-VOUS
01 49 95 64 11
01 49 95 64 12
sylvie.lavarde@aphp.fr
(secrétariat médical du Dr Nathalie ITZHAR-BAIKIAN)
OÙ SE RENDRE ?
Hôpital Lariboisière
2 rue Ambroise-Paré 75010 Paris
Consultation d’hémostase clinique
Bâtiment Galien, secteur orange, porte 2, RDC
LA PAROLE AUX PATIENTS
La disponibilité et la bienveillance de l’équipe d’hématologie biologique de Lariboisière nous est
précieuse . »
Pathologies prises en charge par le centre :
• Maladie de Willebrand
La consultation d’hémostase clinique prend également en charge d’autres maladies hémorragiques et des maladies thrombotiques
Equipe médicale :
Responsable : Pr Agnès VEYRADIER
Médecin clinicien assurant la consultation des maladies hémorragiques, référent maladie de Willebrand : Dr Nathalie ITZHAR-BAIKIAN
Médecin clinicien assurant la consultation des maladies thrombotiques : Dr Maxime DELRUE
Praticiens biologistes médicaux : Pr Virginie SIGURET, Dr Bérangère JOLY, Dr Georges JOURDI, Dr Myriam HORMI, Dr Arezki HADJ-ALI
Attachée de Recherche Clinique (ARC) : Mme Adeline DELTON
Techniciens de laboratoire : Mmes Chloé DOINEL, Hélène DENIAU, Bouchra BUTT
Recherche :
L’affiliation recherche du site Lariboisière du CRMW est le Centre de Recherche des Cordeliers, INSERM-CNRS-Université Paris Cité-Sorbonne Université, Paris (Dr Sébastien LACROIX-DESMAZES). Le Pr Agnès VEYRADIER y dirige une équipe de recherche dédiée à l’étude du facteur Willebrand et de sa protéase spécifique de clivage ADAMTS13. La majorité des praticiens hospitalo-universitaires et hospitaliers du service d’hématologie biologique de Lariboisière en font partie. Un axe de recherche fondamentale basé sur l’étude de la conformation de la protéase du facteur Willebrand ADAMTS13 est mené en collaboration avec le Pr Karen Vanhoorelbeke (Laboratory Research for Hemostasis and Thrombosis, Leuven University, Belgium) dans le cadre d’un projet européen HORIZON2020. Un axe de recherche clinique est dédié à la maladie de Willebrand (liée à un déficit en facteur Willebrand) et au purpura thrombotique thrombocytopénique (lié à un déficit sévère de la protéase spécifique du facteur Willebrand, ADAMTS13).
Publications :
Launois A, Valade S, Mariotte E, Galicier L, Azoulay E, Roose E, Vanhoorelbeke K, Veyradier A, Joly BS. Hemophagocytic lymphohistiocytosis is associated with deficiency and closed conformation of ADAMTS13. Res Pract Thromb Haemost. 2023; sous presse.
Beranger N, Coppo P, Tsatsaris V, Boisseau P, Provot F, Delmas Y, Poullin P, Vanhoorelbeke K, Veyradier A, Joly BS. French Reference Center for Thrombotic Microangiopathies. Management and follow-up of pregnancy-onset thrombotic thrombocytopenic purpura: the French experience. Blood Advances 2023 sous presse.
Zafrani L, Canet E, Walter-Petrich A, Joly-Laffargue B, Veyradier A, Faguer S, Bigé N, Calvet L, Mayaux J, Grangé S, Rafat C, Poulain C, Klouche K, Perez P, Pène F, Pichereau C, Duceau B, Mariotte E, Chevret S, Azoulay E. Magnesium sulphate in patients with thrombotic thrombocytopenic purpura (MAGMAT): a randomised, double-blind, superiority trial. Intensive Care Med. 2023 Oct. Online ahead of print.
De Waele L, Sakai K, Mancini I, Sinkovits G, Falter T, Inoue T, Agosti P, Rossmann H, Von Auer C, Tersteeg C, De Meyer SF, Joly BS, Veyradier A, Coppo P, Fijnheer R, Peyvandi F, Prohászka Z, Lämmle B, Vanhoorelbeke K. Open ADAMTS-13 conformation index predicts earlier relapse in immune-mediated thrombotic thrombocytopenic purpura. J Thromb Haemost. 2023 Oct 20:S1538-7836(23)00783-3. doi: 10.1016/j.jtha.2023.10.014. Online ahead of print.
Bonnez Q, Dekimpe C, Tellier E, Kaplanski G, Verhamme P, Tersteeg C, De Meyer SF, Lammertyn J, Joly B, Coppo P, Veyradier A, Vanhoorelbeke K. Measuring ADAMTS-13 activity to diagnose thrombotic thrombocytopenic purpura: a novel, fast fiber-optic surface plasmon resonance immunoassay. Res Pract Thromb Haemost. 2023; 19;7(6):102171.
Postmus T, Graca NA, Ferreira de Santana J, Ercig B, Langerhorst P, Luken B, Joly BS, Vanhoorelbeke K, Veyradier A, Coppo P, Voorberg JJ. Impact of N-glycan mediated shielding of ADAMTS13 on the binding of pathogenic antibodies in immune thrombotic thrombocytopenic purpura. J Thromb Haemost 2023; online ahead of print.
Kentish-Barnes N, Souppart V, Cohen-Solal Z, Banhamou Y, Coppo P, Veyradier A, Azoulay E. The Metamorphosis, struggling to adpat a new condition. The lived experience of patients with Thrombotic microangiopathies diagnosed in the ICU. A qualitative study. J Crit Care 2023; 78:154366; online ahead of print.
Neuman L, Joseph A, Bouzid R, Lescroart M, Mariotte E, Ederhy S, Tuffet S, Baudel JL, Benhamou Y, Galicier L, Grangé S, Provôt F, Neel A, Pène F, Delmas Y, Presne C, Poullin P, Wynckel A, Perez P, Barbet C, Halimi JM, Chatelet V, Rebibou JM, Ojeda-Uribe M, Vigneau C, Mesnard L, Veyradier A, Azoulay E, Coppo P, Chabriat H, participants to the Prospective Multicenter MATRISK study. J Neurol 2023 ; online ahead of print.
Joseph A, Joly BS, Picod A, Veyradier A, Coppo P. The Specificities of Thrombotic Thrombocytopenic Purpura at Extreme Ages: A Narrative Review. J Clin Med. 2023 Apr 23;12(9):3068.
Béranger N, Tsatsaris V, Coppo P, Veyradier A, Joly BS. High sFlt-1 (Soluble fms-Like Tyrosine Kinase 1)/PlGF (Placental Growth Factor) Ratio in Pregnancy-Onset Thrombotic Thrombocytopenic Purpura. Hypertension. 2023; 80(9): e140-e142.
Azoulay E, Souppart V, Kentish-Barnes N, Benhamou Y, Joly BS, Zafrani L, Joseph A, Canet E, Presne C, Grall M, Zerbib Y, Provot F, Fadlallah J, Mariotte E, Urbina T, Veyradier A, Coppo P. Post-traumatic stress disorder and quality of life alterations in survivors of immune-mediated thrombotic thrombocytopenic purpura and atypical hemolytic uremic syndrome. J Crit Care 2023; 76:154283.
Koers J, Sciarrillo R, Derksen NIL, Vletter EM, Fillié-Grijpma YE, Raveling-Eelsing E, Graca NAG, Leijser T, Pas HH, van Nijen-Vos LL, Braham MVJ, Buisman AM, de Jong J, Schriek AI, Tio-Gillen AP, Onno Teng YK, Steenhuis M, Swaneveld FH, de Taeye SW, van Gils MJ, Verschuuren JJGM, Rutgers B, Heeringa P, Horvath B, Jacobs BC, de Leeuw K, Franssen CFM, Veyradier A, Coppo P, Gelderman KA, van Ham SM, van Els CACM, van der Woude D, Huizinga R, Huijbers MG, Kuijpers TW, Toes REM, Bos NA, Rispens T, T2B consortium. Differences in IgG autoantibody Fab glycosylation across autoimmune diseases. J Allergy Clin Immunology 2023; 151(6): 1646-1654.
Joly BS, Roose E, Coppo P, Vanhoorelbeke K, Veyradier A. ADAMTS13 conformation is closed in non-immune acquired thrombotic thrombocytopenic purpura of unidentified pathophysiology (uTTP). Haematologica. 2023; 108(2): 638-644.
Cuker A, Cataland SR, Coppo P, de la Rubia J, Friedman KD, George JN, Knoebl PN, Kremer Hovinga JA, Lämmle B, Matsumoto M, Pavenski K, Peyvandi F, Sakai K, Sarode R, Thomas M, Tomiyama Y, Veyradier A, Westwood JP, Scully M. Redefining outcomes in immune TTP: an international working group consensus report. Blood. 2021 Feb 2 : blood. 2020009150. Online ahead of print.
Beranger N, Benghezal S, Joly BS, Capdenat S, Delton A, Stepanian A, Coppo P, Veyradier A. Diagnosis and follow-up of thrombotic thrombocytopenic purpura with an automated chemiluminescent ADAMTS13 activity immunoassay. Res Pract Thromb Haemost. 2020; 15; 5:81-93.
Veyradier A. A new drug for an old concept: aptamer to von Willebrand factor for prevention of arterial and microvascular thrombosis. Haematologica. 2020; 105:2512-2515.
Roose E, Schelpe AS, Tellier E, Sinkovits G, Joly BS, Dekimpe C, Kaplanski G, Le Besnerais M, Mancini I, Falter T, Von Auer C, Feys HB, Reti M, Rossmann H, Vandenbulcke A, Pareyn I, Voorberg J, Greinacher A, Benhamou Y, Deckmyn H, Fijnheer R, Prohászka Z, Peyvandi F, Lämmle B, Coppo P, De Meyer SF, Veyradier A, Vanhoorelbeke K. Open ADAMTS13, induced by antibodies, is a biomarker for subclinical immune-mediated thrombotic thrombocytopenic purpura. Blood. 2020; 136(3):353-361.
Jenny Goudemand, Françoise Bridey, Ségolène Claeyssens, Nathalie Itzhar‐Baïkian, Annie Harroche, Dominique Desprez, Claude Négrier, Pierre Chamouni, Hervé Chambost, Céline Henriet, Sophie Susen, Annie Borel‐Derlon. Management of von Willebrand disease with a factor VIII‐poor von Willebrand factor concentrate: Results from a prospective observational post‐marketing study. J Thromb Haemost. 2020; 18: 1922–1933.
Sebastian Voicu, Philippe Bonnin, Alain Stépanian, Benjamin G. Chousterman, Arthur Le Gall, Isabelle Malissin, Nicolas Deye, Virgine Siguret, Alexandre Mebazaa, Bruno Mégarbane. High Prevalence of Deep Vein Thrombosis in Mechanically Ventilated COVID-19 Patients. J Am Coll Cardiol. 2020; 76: 480–482.
Réseau national des centres de référence de la maladie de Willebrand
Le CRMR de la maladie de Willebrand (CRMW) est multisites : il se compose d’un site coordonnateur basé à Lille (CHRU de Lille, Pr Sophie Susen) et de 3, sites constitutifs, le premier à Paris (CHU Lariboisière, Pr Agnès Veyradier), le deuxième à Caen (CHU Côte de Nacre, Pr Yohann Repéssé), et le troisième à Nantes (CHU de Nantes, Dr Trossaërt). Le CRMW fait partie de la Filière de Santé Maladies Rares (FSMR) des Maladies rares HEMOrragiques « MHEMO » (pilotage au CHU de Lyon, Pr Yesim DARGAUD).
Le CRMW fait également partie du Health Care Provider (HCP) Saint Louis-Lariboisière du réseau européen des maladies rares hématologiques EuroBloodNet (coordination CHU Saint Louis APHP. Nord, Pr Pierre Fenaux).